小核酸药物（siRNA、ASO）正成为精准治疗的前沿工具，广泛应用于癌症、遗传性疾病和罕见病的治疗。w66国际·利来的siRNA评价平台专注于提供从靶标筛选、序列设计到功能验证的一站式服务，结合先进的体外和体内实验技术，助力客户开发高效、特异性强的小核酸药物。

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核心服务

(1) 靶标基因验证：通过siRNA介导基因沉默，验证靶标在疾病模型中的功能和作用机制。
(2) 小核酸序列优化：通过设计和实验验证，优化siRNA序列以提高基因敲低效率和特异性。
(3) 递送系统评估：测试脂质纳米颗粒（LNP）、病毒载体及其他递送方式在不同细胞和模型中的递送效率。
(4) 高通量功能筛选：高通量评估小核酸分子的活性和毒性。

平台优势

（1）全面的技术覆盖：从靶点验证到临床前研究的全流程支持。
（2）先进的递送技术：优化递送效率，确保小核酸在细胞和体内的功能实现。
（3）灵活的实验设计：根据客户需求定制靶基因筛选和验证策略。

案例分享

Fitusiran是一种针对血友病研发的siRNA，靶向作用于抗凝血酶III (ATIII)，通过降低抗凝血酶水平，促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血，目前处于临床III期研究阶段。

图A： 通过qPCR分析，评估了Fitusiran在小鼠肝细胞中的摄取及抗凝血酶III的敲除情况，结果与先前报告一致。
图B： 抗凝血酶III psiCHECK2报告的检测数据与qPCR结果一致。

通过RNA-seq和Luminex检测siRNA A的脱靶效应和细胞因子释放效应。

图A： 将siRNA A 转染到Hep3B细胞中，24小时后，通过RNA-seq 分析总 RNA，将 RNA 处理组与对照组作图。 RNA-seq 结果显示未检测到显著的脱靶效应。
图B： 用siRNA A处理PBMC 24小时，通过Luminex检测细胞因子的释放。分析了6种细胞因子，IFN-γ数据如图 所示。结果显示siRNA A没有引发显著的免疫反应。